Die St. Anna Kinderkrebsforschung mit Standortnähe zum St. Anna Kinderspital schöpft das Potenzial moderner Forschung so weit wie möglich aus, um eine Anpassung der Therapie an die Besonderheiten der individuellen Krebserkrankung vorzunehmen und damit die Heilungschancen zu erhöhen.
Seit seinem Gründungsjahr (1988) leistete das Forschungsinstitut in Wien Beachtliches in der Grundlagenforschung. Lag die Heilungsquote bei Leukämie im Jahr 1960 noch bei rund 20%, so liegt diese heute bei rund 85%. Bei anderen Krebserkrankungen, die fast ausschließlich bei Kindern und Jugendlichen vorkommen, liegt die Heilungsquote meist noch darunter.
Diese beeindruckende Steigerung der Heilungschancen geht auf das unermüdliche Bemühen der St. Anna Kinderkrebsforschung zurück. Rund 150 Wissenschaftler:innen und Studierende sind in der St. Anna Kindekrebsforschung in laufende Forschungsprojekte involviert und können mit einem umfangreichen, interdisziplinären Wissen aufwarten.
„Vier Forschungsgruppen beschäftigen sich zum Beispiel mit soliden Tumoren, also Neubildungen von Gewebe", erzählt   Peter Illetschko, Science Communication Manager der St. Anna Kinderkrebsforschung, „es geht darum, die Biologie der Tumore zu verstehen, damit dieses wichtige Grundlagenwissen einmal zu erfolgreichen Therapien führt. Speziell zu Neuroblastomen und zum Ewing Sarkom wird intensiv geforscht, um die zum Teil sehr ungünstige Prognose der Betroffenen zu verbessern."

Neuroblastome & Sarkome
Neuroblastome sind die häufigsten soliden Tumore außerhalb des Gehirns bei Kindern.   Illetschko: „Die Prognose ist leider immer noch unbefriedigend, nur etwa die Hälfte der Kinder mit Hochrisiko-Neuroblastomen überlebt die Erkrankung langfristig."  Sarkome sind bösartige Tumore der Knochen und Weichteile – eine heterogene Gruppe, die insgesamt etwa zwei Prozent aller Krebserkrankungen ausmacht." Sie gehören zu den am wenigsten erforschten Krebsarten und bislang wurden wenige therapeutische Fortschritte erzielt. Neue Ideen und Initiativen werden dringend benötigt, um dem ungedeckten, medizinischen Bedarf bei diesen schwer zu behandelnden Tumoren gerecht zu werden", erklärt dazu Illetschko.
Das Ewing-Sarkom ist ein sehr aggressiver Tumor, der vor allem bei Kindern und Jugendlichen auftritt. Illetschko: „Mit einer risikoangepassten, multimodalen Therapie liegt die 3-Jahres-Überlebensrate zwischen 50 und 80%. Die  aktuellen Chemotherapien haben erhebliche Nebenwirkungen, die langfristig die Lebensqualität beeinträchtigen und zu sekundären Krebserkrankungen führen können. Dennoch können sie leider nicht allen Patient:innen helfen."
Am Neuroblastom forscht die Gruppe um Sabine Taschner-Mandl, am Ewing-Sarkom die Gruppen von Eleni Tomazou und Heinrich Kovar.

Erkrankungen des Blutes
Ein weiterer Forschungscluster beschäftigt sich mit bösartigen Erkrankungen des Blutes und der Blutbildung, Leukämie und Lymphome. Hier werden in mehreren Gruppen die Biologie der Leukämie (Florian Grebiens Gruppe, Davide Seruggias Gruppe, Sabine Strehls Gruppe, Michael Dworzaks Gruppe), ihre genetischen Grundlagen und die molekularen Grundlagen bei Infektionen von immungeschwächten Kindern (Thomas Lions Gruppe) erforscht.  Mehr zu den Forschungsgruppen unter: https://ccri.at/research-groups/

Erforschung neuer Erkrankungen
Das  Immunsystem ist hochgradig komplex und bis heute nicht im Detail entschlüsselt. „Nur das reibungslose Zusammenspiel einer Vielzahl von Faktoren garantiert eine zuverlässige und richtige Immunantwort in einem gesunden Körper. Fehlregulierte Immunantworten sind wesentliche Grundursachen für eine Vielzahl von Krankheiten wie Krebs, Autoimmunität und Immundefizienz", erklärt Illetschko, „angeborene Gendefekte können für Krebs prädisponieren. Die Entdeckung bisher nicht bekannter Erkrankungen, die auf einem Gendefekt basieren, ist ein Erfolg, den die Gruppe von Kaan Boztug, dem wissenschaftlichen Direktor der St. Anna Kinderkrebsforschung, immer wieder verzeichnen kann."
Im Forschungscluster Immunologie, Hämatologie und Immuntherapie arbeitet man an der Schnittstelle von  angeborenen Immunstörungen und erblicher Prädisposition für Tumore im Kindesalter und zielt auf das Verständnis grundlegender Mechanismen der Immunüberwachung ab.

Interdisziplinär erfolgreich
Aufgrund dieser interdisziplinären Forschungscluster kann die St. Anna Kinderkrebsforschung immer wieder große Meilensteine verzeichnen. So wurde 2019 eine Studie über eine Keimbahnmutation im Gen für das Protein CD137 im Magazin Blood veröffentlicht. Die Mutation beeinträchtigt die Immunüberwachung, was zu einem erhöhten Risiko von Virusinfektionen und Lymphdrüsenkrebs auf Basis einer Eppstein-Barr-Virus-Infektion führt.  Illetschko zu einem weiteren Meilenstein: "Im heurigen Frühjahr wurde auf der Suche nach dem Ursprung der rätselhaften Symptome von vier Kindern ein Defekt im DOCK11 Gen entdeckt. Störungen der Blutbildung, des Immunsystems und Entzündungen wurden in Zusammenhang gebracht und dabei eine völlig neue Erkrankung entdeckt. Diese bahnbrechende Entdeckung, publiziert im New England Journal of Medicine. liefert die Grundlage dafür, dass ähnliche Krankheiten besser verstanden werden können."

Internationale Kooperationen
Ebenso sind internationale Kooperationen für aufwändige Forschungen, wie sie an der St. Anna Kinderkrebsforschung stattfinden, wichtiger denn je. Der Forschungsschwerpunkt von S2IRP (Studies and Statistics for Integrated Research and Projects), geleitet von Ruth Ladenstein, widmet sich der Förderung der klinischen und translationalen Forschung, um die Heilungschancen bei Krebserkrankungen im Kindes- und Jugendalter zu verbessern.
S²IRP arbeitet mit dem „Innovative Therapies for Childhood Cancer Consortium“ (ITCC) und dessen Frühphase-Studien zusammen, aber auch mit pharmazeutischen Unternehmen, um Therapeutika für Kinderkrebs weiterzuentwickeln. Das betrifft sowohl insgesamt 36 „Investigator Driven Clinical Trials“ (IDCTs) auf nationaler Ebene als auch große internationale klinische Studien mit mehr als 30 teilnehmenden Ländern weltweit. Zuletzt gelang es Forscher:innen der St. Anna Kinderkrebsforschung rund um Ruth Ladenstein in einer internationalen Kooperation mit der Uni Tübingen, zu zeigen,  dass eine Immuntherapie nach einer Stammzelltransplantation bestimmte Nerventumore bei Kindern nachhaltig bekämpft. Diese Ergebnisse einer frühen klinischen Studie wurden im renommierten Journal of Clinical Oncology veröffentlicht.
Die St. Anna Kinderkrebsforschung hat durch ihre Standortnähe zum St. Anna Kinderspital einen enormen Vorteil in der Bearbeitung klinisch wichtiger Fragestellungen. Um hier zuverlässige Aussagen treffen zu können, sind klinische Studien mit internationaler Beteiligung notwendig. Die St. Anna Kinderkrebsforschung koordiniert solche multizentrischen Studien und nimmt damit aktiv an den internationalen Entwicklungen in der pädiatrischen Onkologie teil. Diese Verbindung zeigt sich auch personell. Manch ein Principal Investigator der Kinderkrebsforschung hat auch wichtige Funktionen am St. Anna Kinderspital inne:  Kaan Boztug, Michael Dworzak und Caroline Hutter. (wind)